ניסוי קליני של VEDS - אנזאסטאורין

13 באוקטובר, 2022

אנו מאוכזבים לבשר את הידיעה כי Aytu Biopharma הודיעה היום כי היא משהה ללא הגבלת זמן את כל המחקר והפיתוח, כולל הניסוי הקליני PREVEnt AR101/enzastaurin עבור EDS וסקולרי.

הסיבה להשעיית המחקר והפיתוח היא כלכלית ושינוי אסטרטגי להתמקדות בפעילות מסחרית. כמו חברות תרופות רבות, Aytu מסתמכת על משקיעים שיסייעו במימון עלויות ניהול הניסוי הקליני. דווקא בתקופות של אי ודאות זו בכלכלה העולמית, תעשיות רבות, כולל ביוטכנולוגיה, נפגעו.

בעוד שחדשות אלו מטרידות מאוד את כולנו, אנו, כארגון סנגור המטופלים שלכם בבריטניה, מחויבים לקידום מחקר וטיפולים בתחום EDS וסקולריים, בשיתוף פעולה עם ארגוני vEDS בארה"ב, כולל תנועת VEDS.

כקהילת מחלות נדירות, עשינו כברת דרך ארוכה בשנים האחרונות במחקרים, וזה יימשך. אנו נמצאים בעמדה חזקה מאוד למשוך מחקרים וניסויים קליניים נוספים בעתיד. למרות שאני מבין שזוהי נסיגה, נמשיך ב'אתגר שלנו למצוא את התרופה שלך'.

אנו אסירי תודה לאייטו על מחויבותם ועבודתם הקשה, ואנו מודים להם על יחסי העבודה הפתוחים והשקיפים בין אתגר אנאבל לצוות אייטו.

נמשיך לעבוד עם Aytu כדי לחקור כל אפשרות להמשך ניסוי זה בעתיד.

בינתיים, אם אתם זקוקים לתמיכה או שיש לכם שאלות, אנא צרו איתנו קשר באמצעות הדוא"ל info@annabelleschallenge.org או התקשרו אלינו למספר 0800 917 8495.

ג'ארד גריפין

מייסד ומנכ"ל

האתגר של אנאבל

בעקבות סקירה תאגידית, Aytu BioPharma משעה ללא הגבלת זמן את הפיתוח הקליני ומסירה הוצאות הקשורות ל-AR101/enzastaurin, Healight ו-NT0502, ומתמקדת בצמיחת הכנסות ויצירת תזרים מזומנים לטווח הקרוב.

חברת Aytu BioPharma הודיעה היום על שינוי באסטרטגיית החברה שמטרתה להאיץ את צמיחת עסקיה המסחריים ולהשיג רווחיות. כתוצאה מכך, החברה מודיעה על השעיה בלתי מוגבלת של תוכניות הפיתוח הקליני שלה, כולל AR101/enzastaurin לטיפול בתסמונת אהלרס-דנלוס וסקולרית (VEDS). ההשעיה צפויה לחסוך לחברה מעל 20 מיליון דולר בעלויות מחקר עתידיות צפויות ולאפשר לחברה להשיג EBITDA מותאם רבעוני חיובי במחצית הראשונה של שנת 2023.

הפעילות המסחרית של החברה כוללת את מגזרי המרשמים ובריאות הצרכן שלה, אשר הניבו הכנסות נטו של 96.7 מיליון דולר בשנה הפיסקלית האחרונה. לא כולל הוצאות מחקר ופיתוח הקשורות לצנרת התרופות המושעית שלה, לחברה הייתה EBITDA מותאם שלילי במקצת של (961,000) דולר מפעילותה המסחרית במהלך הרבעון שהסתיים ב-30 ביוני 2022, שכלל את הרבעון הרווחי הראשון אי פעם עבור מגזר המרשמים של החברה.

ג'וש דיסברו, מנכ"ל Aytu BioPharma, ציין כי "התאמת אסטרטגית זו מאפשרת לנו להקדיש את משאבינו לצמיחת מגזרי התרופות המרשמות ובריאות הצרכן שלנו. בשילוב עם השעיית פעילויות הפיתוח הקליני והמשך ביצוע תוכנית קיצוץ העלויות שתוכננה בעבר שלנו בסך 15 מיליון דולר, שינוי זה מאפשר לחברה להשיג EBITDA מותאם חיובי בטווח הקרוב. בסביבה הכלכלית של היום, אנו מאמינים בתוקף כי לטובת כל בעלי העניין נמקד את מאמצינו בהאצת הצמיחה של העסקים המסחריים ויצירת תזרים מזומנים חיובי."

דיסברו הוסיף, "אנו מבינים שהשעיית תוכנית הפיתוח הקליני שלנו AR101 היא אכזבה לקהילת VEDS. לא לקחנו בקלות ראש את ההשהיה הזו במאמצי הפיתוח הקליני שלנו ומתכוונים לבחון מחדש את התוכנית בזמן המתאים בציפייה לממן את כל הפיתוח הקליני העתידי מתזרים מזומנים פנימי או באמצעות שותפויות."

פמניעתרהתרוממות עםהנזסטאורין בואסקולריהתסמונת הלר-דנלוס.

חברת Aytu BioPharma, Inc. תיתן חסות ל- ניסוי קליני קרוב להערכת יעילותו של AR101 (אנזסטאורין) במניעת אירועים לבביים או עורקיים בחולים עם EDS וסקולרי.

מטרה

להעריך את יעילות AR101 (אנזסטאורין) במניעת אירועים לבביים או עורקיים בחולים עם תסמונת אהלרס-דנלוס וסקולרית (VEDS) שאובחנה באמצעות מוטציות בגן COL3A1, בהשוואה לפלצבו.

אודות AR101 (אנזסטאורין)

אנזאסטאורין הוא מעכב PKCβ מאופיין היטב אשר הוערך ביותר מ-50 ניסויים קליניים, עם יותר מ-3,300 חולים. זה כולל מחקר שלב 3 של כמעט 500 חולים עם 3 שנות טיפול באנזסטאורין.

מוטציות בגן COL3A1 נקשרו לאובדן השלמות המבנית של המטריצה החוץ-תאית ולהופעה קלינית מוגברת של תסמינים הקשורים ל-vEDS, כולל דיסקציה ו/או קרע עורקיים.

ממצאים אחרונים ממחקרים בבעלי חיים, במודל עכבר vEDS, עם מוטציות COL3A1 דומות, הראו כי המוטציה היא מתווכת מרכזית באיתות מוגבר במסלול PKC/ERK.

בנוסף, במודל זה, טיפול במעכב PKCβ מנע באופן משמעותי מוות עקב קרע ספונטני של אבי העורקים.

יהיה צורך במחקר נוסף כדי לקבוע את הפוטנציאל של עיכוב PKC כאפשרות טיפול.

הניסוי יבחן את יכולתו של אנזאסטאורין להפחית את הסיבוכים החמורים של vEDS.

ייתכן שתהיה זכאי להשתתף בניסוי PREVEnt

מהם קריטריוני הכללה/הדרה?

חוקרים פועלים לפי הנחיות של ניסויים קליניים כאשר הם מחליטים מי יכול להשתתף במחקר. הנחיות אלו נקראותקריטריונים להכללה/הדרה.גורמים המאפשרים לך להשתתף בניסוי קליני נקראים "קריטריוני הכללה". אלו השוללים או מונעים השתתפות נקראים "קריטריוני אי הכללה". קריטריונים אלה מבוססים על גורמים כגון גיל, מין, סוג ושלב המחלה, היסטוריית טיפולים ומצבים רפואיים אחרים. לפני ההצטרפות לניסוי קליני, עליך לספק מידע המאפשר לצוות המחקר לקבוע האם אתה יכול להשתתף במחקר בבטחה או לא.

חלק מהמחקרים מחפשים משתתפים עם מחלות או מצבים רפואיים כדי להיחקר בניסוי הקליני, בעוד שאחרים זקוקים למתנדבים בריאים. קריטריונים להכללה והדרה אינם משמשים לדחיית אנשים באופן אישי. במקום זאת, הקריטריונים משמשים לזיהוי משתתפים מתאימים ולשמירה על בטיחותם, וכדי לסייע להבטיח שהחוקרים ימצאו מידע חדש שהם זקוקים לו.

קריטריונים לניסוי קליני של PREVEnt

בניסוי הקליני PREVEnt, ישנם קריטריונים ספציפיים להכללה והדרה. משתתפי הניסוי הקליני יורשו להמשיך בטיפולים הנוכחיים שלהם בזמן שהם נרשמים למחקר. להלן סקירה כללית של כמה מהקריטריונים המרכזיים (לא מקיפה לחלוטין):

קריטריונים להכללה:

1. נבדקים בגילאי 12-60 בזמן הסינון הראשוני.
2. ניתן לשקול הרשמה מאוחר יותר לניסוי הקליני של מתבגרים בגילאי 12-17, עד לניתוח ביניים.
3. אבחנה של VEDS (תסמונת אהלרס-דנלוס וסקולרית), עם וריאנט גנטי COL3A1 שאושר ומתועד.
4. על הנבדק להיות יציב, ללא אירועים וסקולריים הקשורים ל-VEDS בשלושת החודשים האחרונים לפני ההרשמה.
5. שימוש מאושר באמצעי מניעה עבור משתתפים גברים ונשים כאחד.

קריטריונים להדרה:

1. חוסר יכולת לבלוע או לקבל טבליות שלמות.
2. מטופל כעת במעכבי/מעוררי CYP3A4 ב-4 שבועות לפני ההרשמה.
3. אלרגיה או רגישות יתר ידועה לאנזסטאורין.
4. המטופלת בהריון או מניקה כעת.

קריטריונים נוספים ייבחנו בביקור המחקר הראשון כדי לקבוע אם תוכל להשתתף במחקר.

ניסוי PREVEnt נמשך עד 30 חודשים ודורש כ-14 ביקורים במרפאת מחקר מקומית (יש לנו אתרים ברחבי העולם) לצורך בדיקות והליכים הקשורים למחקר. המשתתפים יוזמנו גם להשתתף בניסוי הרחבה פתוח (OLE) אם ירצו בכך.